Генная терапия для лечения повышенного холестерина прошла первую фазу испытаний в Китае

Китайские исследователи в области медицины и молекулярной биологии успешно завершили первый этап клинических испытаний экспериментальной генной терапии, предназначенной для лечения семейной гиперхолестеринемии — состояния, характеризующегося аномально высоким уровнем жиров в крови пациента. Итоги этой работы были обнародованы в статье авторитетного научного издания Nature Medicine, пишет ТАСС.
Иллюстративное фото Pixabay
— Работа экспериментальной генной терапии от семейной гиперхолестеринемии была проверена в рамках первой фазы клинических испытаний, в которых приняли участие шесть мужчин и женщин с данной болезнью. Эти опыты показали, что прием терапии не вызвал опасных побочных эффектов, при этом он существенно снизил активность фермента PCSK9 и концентрацию липопротеинов низкой плотности в кровотоке добровольцев, — говорится в публикации.
Разработкой терапии занималась группа китайских специалистов под руководством профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун (КНР). В основе метода лежит использование фермента микроба Hafnia paralvei, который микроорганизм применяет для распознавания и нейтрализации вирусов, внося точечные изменения в их РНК. Ученые модифицировали этот белок таким образом, что его обновленная версия обрела способность аналогичным образом редактировать молекулы человеческой ДНК.
Молекулы данного фермента были помещены в жировые наночастицы, которые также содержали РНК-шаблоны, кодирующие определенный фрагмент мутировавшей версии гена PCSK9, связанного с регуляцией холестерина. Эти шаблоны помогают геномному редактору внести точечное изменение в структуру одной из копий гена PCSK9 в ДНК клеток печени и вывести ее из строя, что приводит к значительному замедлению выработки новых молекул холестерина и липопротеинов.
После успешных испытаний методики на клеточных культурах и лабораторных животных ученые получили согласие на участие в исследовании шести пациентов с семейной гиперхолестеринемией в возрасте от 34 до 62 лет. Добровольцам была проведена серия инъекций экспериментального препарата, после каждого введения специалисты тщательно отслеживали динамику их самочувствия и изменения уровня холестерина.
Как показали дальнейшие наблюдения, терапия не вызвала серьезных нежелательных явлений ни у одного из участников. При этом активность фермента PCSK9 в их печени снизилась на 74%, а концентрация холестерина в крови уменьшилась на 52% спустя почти шесть месяцев с начала эксперимента. Полученные данные, по словам исследователей, создают основу для перехода ко второму этапу испытаний с привлечением большего числа участников, целью которого станет детальная оценка клинической эффективности метода.
Ученые из Китая создали технологию сверхбыстрой 3D-печати

Источник - www.sb.by